Излекуваха 19-месечно момиченце с лекарство за 2,8 млн. паунда

19-месечно момиченце беше излекувано от много рядко фатално генетично заболяване с най-скъпото лекарство в света, съобщи БНР.

Теди Шоу стана първият човек във Великобритания, получил лекарството Libmeldy , което коригира основен генетичен дефект, причиняващ метахроматична левкодистрофия.

Генната терапия е с каталожна цена 2,8 милиона паунда. Дори и със „значителна конфиденциална отстъпка“ от базираната на Острова биотехнологична компания Orchard Therapeutics, от националното здравеопазване заявиха, че това е най-скъпото лекарство, лицензирано в Европа.

Теди вече не показва признаци на заболяването, което причинява сериозни увреждания на нервната система и досега се водеше нелечимо. Пациенти имат продължителност на живота само от пет до осем години.

Теди и тригодишната ѝ сестричка Нала бяха диагностицирани със заболяването през април миналата година и лошата новина за семейство Шоу е, че Нала вече не е в състояние да получи лечение поради клиничните указания, че то трябва да започне преди да прогресира необратимото увреждане, причинено от заболяването.