Две иновативни терапии за редки заболявания разреши EMA

Комитетът за лекарствени продукти в хуманната медицина (СНМP) на Европейската агенция по лекарствата (ЕMA) даде положително становище за иновативен медикамент  Xenpozyme (олипудаза алфа), предназначен за лечение на болестта на Niemann-Pick - рядко метаболитно нарушение, причинено от дефицит на киселинна сфингомиелиназа (ASMD).

Xenpoxyme е първата специфична терапия, насочена към това нарушение, и бързото й одобрение беше подкрепено чрез схемата за приоритетни лекарства (PRIME) на EMA - платформа на европейския регулатор за ранен и засилен диалог с фармацевтичните компании, които разработват обещаващи нови терапии, насочени към неудовлетворени медицински нужди.

Одобрение при изключителни обстоятелства беше прието и за лекарството Zokinvy (лонафарниб) - първото лечение за деца с прогерия и прогероидни синдроми, ултра редки генетични заболявания, които причиняват преждевременно стареене и смърт.

Лонафарниб е специфичен инхибитор на ензима фарнезилтрансфераза (FTI). Доказано е, че лонафарниб предотвратява образуването на анормален прогерин и прогериноподобни протеини в клетките, като по този начин насърчава поддържането на тяхната цялост и функции. Освен това нивата на прогерин намаляват при продължително лечение с лонафарниб. Така животът на пациентите се удължава средно с около половин година.