Млад лекар тества върху себе си лечение за нелечима болест и влезе в ремисия

Млад лекар приложи върху себе си експериментално лечение за нелечима болест и влезе в ремисия, съобщи „Дейли мейл“.

Д-р Дейвид Фаджгенбаум от Университета в Пенсилвания е диагностициран с агресивна форма на болестта на Касълман през 2010 г. Тогава той е 25-годишен и все още студент по медицина. Болестта предизвиква свръхрастеж на клетките на лимфната система, което може да причини полиорганна недостатъчност.

При д-р Фаджгенбаум се е проявила най-тежката форма на заболяването - идиопатична мултицентрична болест на Касълман (iMCD), която има сходства както с автоимунните състояния, така и с рака. При нея близо една трета от пациентите загиват в рамките на пет години. Въпреки че има едно одобрено лечение на болестта на Касълман - лекарство, наречено siltuximab, не всички пациенти реагират на терапията.

Никакви съществуващи терапии не му помогнали и симптомите му продължили да се връщат - за 3,5 години след диагностицирането му той бил хоспитализиран осем пъти. Изучавайки собствените си кръвни проби, Фаджгенбаум идентифицира възможна улика за болестта си. Непосредствено преди връщане на симптомите той наблюдава скок в броя на имунните клетки, наречени активирани Т-клетки, както и повишаване на нивата на протеин, наречен VEGF-A. И двата фактора се регулират от пътя PI3K / Akt / mTOR.

Фаджгенбаум предположил, че лекарство, което инхибира този път, може да помогне за състоянието му. Той се насочил към лекарство, наречено sirolimus, което инхибира този път и вече се използва за предотвратяване на отхвърляне на органи при пациенти с бъбречна трансплантация. Фаджгенбаум няма повече симптоми, откакто започнал да приема лекарството през 2014 г.

В новото проучване той и колегите му съобщават, че други двама пациенти с iMCD също показват повишени нива на активирани Т клетки и VEGF-A, преди симптомите им да рецидивират. След лечение със сиролимус и двамата пациенти показват устойчива ремисия. Досега и двамата пациенти са изкарали 19 месеца без рецидив.

 „Пациентите, които не реагират на siltuximab (Sylvant), имат ограничени възможности. Обикновено получават химиотерапия, но често болестта рецидивира. Нашите открития са първите, които свързват Т-клетките, VEGF-A и пътя PI3K / Akt / mTOR към iMCD. Най-важното е, че тези пациенти се подобриха, когато инхибираме mTOR. Това е от решаващо значение, тъй като ни дава терапевтична цел за пациенти, които не реагират на siltuximab“, каза казва Фаджгенбаум в изявление.

Въпреки че новите открития са обещаващи, проучването включва само трима пациенти и ще са необходими по-големи изпитвания, за да се покаже, че това лекарство е ефективно лечение на iMCD. Скоро Фаджгенбаум и колегите му планират да започнат клинични тестове на сиролимус при до 24 пациенти с рядкото смъртоносно заболяване.