Препарат, открит от българка, с обнадеждаващи резултати в лечението на ракови тумори

Доц. д-р Здравка Медарова е първа по рода си в световната онкология, визионер, една от най-значимите фигури в съвременната РНК медицина. Доц. Медарова e научен директор на биофармацевтична компания TransCode Therapeutics. Тя е българката, открила препарат, който не само спира раковите образувания, но и регресира метастазите в различни органи.

Уникалното в медикамента е, че открива конкретния тумор, но заедно с това и разсейките, което пренаписва битката с коварната болест. Обнадеждаващите резултати вече са потвърдени в предклиничните изследвания при животни.

Лекарството е приложено и върху 16 пациенти.

„Не виждаме свидетелства за смаляване на туморите, но те спират да растат и при 44% от тези пациенти просто спряхме развитието на рака, със 7 месеца или повече. Обикновено човек, който се включва в такова изследване, това е последна линия на терапия. И това, че имаме хора, които продължават 7 месеца и повече, 44% са те, е много силен знак. Трима от тези хора продължават да са на лечение, един от тях, който най-дълго е бил част от това изследване, 13 месеца продължава да се лекува и ракът му е стабилен, не расте. Засега това е резултатът. Не смаляваме туморите, но това не ни плаши, защото когато един тумор спре да метастазира и расте, можем да го лекуваме с традиционни методи. Мечтата ни е да увеличим процента на хората с тумори, които могат да се оперират, които в действителност ще извлекат полза от тази процедура, защото вече имаме лекарство, което адресира заболяването. Невидимите клетки, които са навсякъде в тялото, които не можем да ги изрежем, да ги убием с радиация, защото не знаем къде са, но които ще продължават да пораждат нов рак“, споделя доц. Медарова пред bTV.

Здравка Медарова има впечатляваща научна биография. Докторската степен по генетика в Университета на Ню Хемпшир се уплътнява в специализация в една от най-добрите болници в света на Масечузетс. Доцент в Harvard Medical School, Здравка Медарова има редица международни награди и отличия в САЩ и Япония, думата ѝ се цени в десетки конкурси и научни организации и това е само първата страница от впечатляващите 17 страници биография, достойна за учен от световна величина по Харвардските стандарти.

Пътят до върха в РНК онкологията започва от едно хрумване, по време на лекция по генетика в университета, и кръглите червеи, които се оказва, че ако ги отглеждаш и дори къпеш в разтвор с двойноверижна РНК, те много лесно я усвояват, а с това и ефектът, който носи – да заглушава „счупените“ гени, които причиняват рак.

„Ние всички сме книга, написана с 4-буквена азбука. И поредицата от тези букви определя кой ген да бъде включен и кой изключен. И си спомням, че бях в час по генетика и единият от лекторите спомена за това нещо и в този момент аз спрях да внимавам и започнах да си мечтая как хората един ден ще се къпят във вана с двуверижни молекули и никога няма да развиват рак. Което е много наивна и налудничава идея, но бъдещето винаги се гради на налудничави идеи. И след това се превърна в някаква мания за мен, непрекъснато си мислех за това“, казва доц. д-р Здравка Медарова.

Следващите десетилетия са посветени именно на тази идея. Първо се появяват наночастиците, които, веднъж влезли в кръвта, конкретно стигат до раковите клетки:

„И тогава ми хрумна, което е много проста идея, а защо не сложим тези двуверижни РНК молекули на частиците и по този начин да доставяме не само образна диагностика, но и лечение. Аз не съм химик, но седнах, пропрочетох, измислих как да ги свържа двете, синтезирах ги – това е много сложно за мен, защото аз изпускам всичко в лабораторията и разливам – и ги инжектирахме в мишки и видяхме много интересни резултати“, разказа тя.

Да сложиш на наночастицата – двигател РНК опашка, която директно да елиминира и обезсили вредната РНК, която туморната клетка произвежда – този пробив изстрелва екипа на доц. Медарова на върха на РНК медицината.

„И си спомням, тогава вече не работех в лабораторията, но имаше хора, които работеха там за мен в лабораторията, и си седях в офиса и те нахлуха при мен и казаха – трябва да дойдеш да видиш какво става. Влязох в лабораторията и имаше клетка с мишки, които са лекувани с това лекарство, и мишки, които са лекувани с контролно лекарство, при които в двуверижната РНК молекула просто буквите не потискат нищо. Мишките с контрола имаха кахексия, бяха отслабнали, едва се движеха, бяха прегънати, а мишките, лекувани с това лекарство бяха нормални, дебелички, тичаха из клетката, нямаха никакъв проблем. Снимахме ги, контролните мишки имаха тумори навсякъде, а мишките с това лекарство нямаха никъде“, обясни доц. Медарова.

След първата фаза с първите 16 пациенти, до няколко месеца започва и втората фаза: „Ние тествахме 4 различни дози, ескалирахме дозите да видим коя доза е токсична при тези хора и достигнахме до най-високата доза, но нямаше никаква токсичност, което е много хубаво и това ни дава увереност да продължим в по-късни изследвания, които започват до 2-3 месеца. Понеже всичко се основава на код, е много лесно да се създаде лекарство срещу него. И поради тази причина в момента ние можем да лекуваме само 20% от гените, които знаем, че причиняват рак. Останалите 80% ние знаем, че причиняват рак, но не можем да направим лекарство срещу тях. РНК ще реши този въпрос поради кодовата природа на механизма им. И тогава в един момент се надяваме да можем да включваме и изключваме гени като пиано, да играем със съдбата на човешката клетка, за да може по един рационален начин да лекуваме рака“, обясни доц. Медарова.

Сега екипът й навлиза във фаза 2 на клиничното проучване, която ще продължи до 2028 г. След това, в зависимост от резултатите при пациенти, лекарството или директно ще бъде одобрено от FDA, или ще трябва да се изпита в трета фаза. Ако всичко върви добре, към 2031 г. медикаментът ще може да се продава и да се използва от пациенти.

„Много лечения се измислят и в началото са успешни, а след това пропадат, и затова не искам да се изпълвам или другите да изпълвам с надежда, а след това да бъдат разочаровани, ако не проработи. Засега всичко работи, надявам се един ден да помогнем на хората. Баща ми почина от рак. Видях го и последните му думи бяха - бори се да не се случва на други това, което се случи на мен. Това си го спомням всеки ден, това е целта“, сподели още доц. Медарова.