EMA одобри по ускорена процедура перорална терапия за метастатичен рак на панкреаса

Комитетът по лекарствата за употреба в хуманната медицина (CHMP) на Европейската агенция по лекарствата (EMA) препоръча издаването на разрешение за употреба в Европейския съюз за Rasonque (дараксонрасиб) – перорална терапия за възрастни с метастатичен аденокарцином на панкреаса, които са получили поне едно предходно лечение, но с недостатъчен ефект или без ефект, съобщи пресслужбата на лекарствения регулатор.

Хората с метастатичен аденокарцином на панкреаса, чието заболяване се е влошило след предходно лечение, имат ограничени възможности за лечение и лоша прогноза. Предвид сериозността на заболяването, ограничената ефикасност и значителната токсичност на стандартната химиотерапия, е необходимо да се изберат по-добри възможности за лечение за тези пациенти, припомнят експертите.

Препоръката на EMA излиза след поетапен преглед на данните за Rasonque, който беше идентифициран в рамките на проекта на EMA „Cancer Medicines Pathfinder“ като лекарство с висок приоритет, което би могло да отговори на тази неудовлетворена медицинска нужда.

Поетапният преглед позволи на CHMP да започне оценката няколко месеца преди очакваното подаване на пълното заявление. По време на прегледа, който започна в началото на юли 2026 г., CHMP оцени данните – качествени, неклинични и клинични, на етапи, така, както бяха подадени от компанията. Този подход съкрати времето за оценка до по-малко от 150 дни, като същевременно запази стандартите за качество, безопасност и ефективност, уточняват от комитета.

За сравнение, стандартната оценка може да отнеме до 210 активни дни и обикновено отнема около година като цяло, включително времето, необходимо на компанията да отговори на въпроси.

Поуките, извлечени от поетапния преглед на Rasonque, ще помогнат за информиране на прилагането и засиленото използване на поетапни прегледи съгласно новото фармацевтично законодателство на ЕС. В този контекст поетапният преглед се предвижда като инструмент, който позволява по-гъвкава и рационализирана оценка на лекарствата, което в крайна сметка би довело до по-ранен достъп на пациентите до обещаващи лечения, поясняват от агенцията.

Активното вещество в Rasonque (дараксонрасиб) е RAS инхибитор. RAS протеините участват в клетъчния растеж и оцеляване. При панкреасния аденокарцином мутациите в RAS гена карат тези протеини да се включат постоянно, което води до неконтролиран растеж на раковите клетки. Дараксонрасиб действа чрез свързване с протеин, наречен циклофилин А, за да образува комплекс, който се свързва с RAS протеините, блокирайки тяхната активност. Това убива раковите клетки и забавя растежа на рака, обясняват специалистите

Rasonque е изследван в отворено, фаза 3, многонационално проучване, включващо 500 пациенти с метастатичен панкреатичен аденокарцином, чието заболяване се е влошило след предходно системно лечение. От тези пациенти 92% са имали потвърдена RAS G12 мутация, която включва най-често срещаните RAS мутации, свързани с това заболяване.

Пациентите, лекувани с Rasonque, са живели средно 12,4 месеца, в сравнение с 6,7 месеца за тези, лекувани с химиотерапия. Освен това, средното време, през което пациентите са живели без влошаване на заболяването, е било 7,2 месеца с Rasonque, в сравнение с 3,6 месеца с химиотерапия.

Най-честите нежелани реакции са били диария, обрив, стоматит, гадене и повръщане.

Становището, прието от CHMP, е междинна стъпка по пътя на Rasonque към достъпа на пациентите. То ще бъде изпратено до Европейската комисия, която ще ускори решението за разрешение за употреба на Rasonque в целия ЕС. След издаване на разрешение за употреба, решенията относно цената и възстановяването на разходите ще се вземат на ниво държава членка, като се вземе предвид потенциалната роля или употреба на това лекарство в контекста на националната здравна система на съответната страна, посочват от ЕMA.

Лекарството е разработено и се произвежда от базираната в Калифорния биотехнологична компания Revolution Medicines.